現今治療SMA選項包含脊髓內注射用藥(俗稱背針)、口服藥物與基因治療,根據最新衛生福利部國民健康署資料,在111年8月罕見疾病通報個案中,SMA病患為515人(其中有87人已經過世),由於台灣上市的三種SMA治療藥物中,只有一種藥物背針獲健保給付,而給付條件很嚴格,因此從109年7月開始健保給付到111年6月,只有41人獲健保給付用藥。至於口服藥物、基因治療,則必須完全自費,且價格極其昂貴,包含王小妹等多數病童、病友都沒有用藥機會。
事實上,臨床研究顯示,多數SMA病友接受脊髓內注射用藥後,運動功能與肌肉力量等皆明顯改善,而這樣的效果不僅限於一歲內確診、未滿七歲的孩子,病患即使超過七歲也能蒙受其利,因此不少年齡在臨界點的病童、病童家人希望可以用藥,避免持續惡化。
台大醫院基因遺傳部主任暨小兒部主治醫師簡穎秀直言,針對SMA用藥,目前除了健保給付條件不盡合理,相較於歐美,台灣在藥物引進、用藥觀念、臨床治療思維與健保給付邏輯等,更落後五年之多,導致雖然有藥可用,但多數SMA病童、病友因健保給付因素無法用藥,且用藥規定過於僵化,導致他們只能放任病情惡化卻無可奈何。
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